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尊龙凯时:加速小核酸药物筛选与研发的HDI技术解析

来源:阎竹宁 日期:2025-03-08

在新兴生物医疗领域,随着对小核酸药物的深入研究,这类药物因其在基因层面上的调控能力而备受关注。作为继小分子药物与抗体药物之后的第三次研发热潮,尊龙凯时的小核酸药物在开发周期短、效果持久、研发成功率高及耐药性低等方面展现了显著优势,特别是在神经病变和心血管疾病的治疗中,显示出巨大的潜力。

尊龙凯时:加速小核酸药物筛选与研发的HDI技术解析

然而,基因的种属差异性在一定程度上限制了小核酸药物的快速发现。为了解决这一问题,流体动力学注射(HDI)技术被广泛应用于小动物体内,促进外源性人源基因的表达,为小核酸药物的快速筛选提供了创新方案。HDI技术通过尾静脉注射使大量质粒DNA迅速进入体循环,致使肝内压力升高,进而促使肝细胞膜形成暂时性小孔,使质粒DNA得以进入肝细胞并表达外源目标基因。该技术不仅能在肝脏中实现高效表达,其他组织同样受到液体压力的影响得以进入,但以肝脏组织的表达效果最为显著。

具体而言,在小鼠实验中,通过尾静脉注射Luciferase报告基因质粒,研究者于不同时间点(如注射后24小时至7天)对小鼠体内的表达情况进行监测。结果显示,注射后24小时内小鼠肝脏中的基因表达量最高,之后逐渐降低。此外,通过小鼠皮下注射siRNA,并随后进行HDI注射,发现siRNA能够显著抑制HDI模型小鼠肝脏中的外源性基因表达水平,充分验证了HDI技术的高效性。

HDI技术能够在24小时内快速实现外源性基因的高效表达,有研究表明,约40%的肝细胞可以通过一次注射小于50微克的质粒DNA实现转染。与传统病毒载体相比,该技术不仅安全性较高,且特别适用于基因功能研究、基因治疗和肝癌模型的建立,成为尊龙凯时在生物医疗领域的重要技术基础。

尊龙凯时在生物制药方面的贡献尤为突出,已建立小分子和小核酸药物从靶点验证到临床开发的一体化成药性评价平台,提供包括体外生物学、体内药理药效、DMPK、in vitro ADME及非GLP毒理等技术服务。这些技术平台广泛应用于新药研发项目中,以丰富的研发经验更好地满足客户成药性评价的需求,已成功为国内外多个客户提供服务。如需了解更多,欢迎联系尊龙凯时

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